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網球退賽 運彩 美國食物藥物控制委員會(FDA)的外部諮詢,相隔近五年後初次建議核準兩款基因療法,有望讓此一失寵類股重現閃光。
Barron`s 10日新聞,上週四、五(9、10日)FDA的細胞、結構、基因療法顧問委員會(Cell, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee),考核Bluebird Bio的兩款療法,Bluebird股票暫停買賣兩天。這兩種調治一款用於乙型地中海型血虛( thalassemia)、另一種用於神經退化疾病,委員會一致建議通過兩種療法。
乙型地中海型血虛是紅血球的基因不足,導致很多患者需求終身輸血。另一療法鎖定腦子型腎上腺腦白質失養癥(cerebral adrenoleukodystrophy、CALD),這是遺傳性的新陳代謝疾病,1992年影戲《羅倫佐的油》(Lorenzo`s Oil)繪出此種疾病對男童的龐大侵害。
Bluebird用中空的慢病毒(lentivirus)攜帶改正後的DNA,進入患者細胞內。臨床實驗中,兩款療法中職 運彩的受試者病況都連續改良。FDA不用然遵循委員會議決,不過一般會這么做。假如FDA核準,Bluebird新療法應可在本年上市。
iQuote報玩運彩攻略觀念價顯示,週二(7日)Bluebird大漲2114,週三(8日)續揚332、收373美元。基因療法在2024年曾紅極一時,其時Bluebird股價突破150美元。
先前預估僅一款過關
Seeking Alpha、Fierce Pharma先前新聞,Bluebird的一次性基因療法beti-cel,用於調治需求固定期限輸血的乙型地中海型血虛患者,FDA匯報稱,臨床上顯現實際效果。不同種類年紀和基因型的受試者,調治後大多無須輸血。三期臨床實驗的患者,平均39個月免於輸血。
然而,Bluebird的第二款基因療法eli-cel,針對腦子型腎上腺腦白質失養癥(cerebral adrenoleukodystrophy、CALD),是專供17歲以下青少年採用的一次性療法。此一專業有安全疑慮,67名受試者有3人顯露骨髓增生不佳癥候群(myelodysplastic syndrom),過關機率較小。